In Regensburg hat eine Gentherapie gegen die angeborene Bluterkrankung Beta-Thalassämie erste Erfolge gezeigt. Eine 20-jährige Patientin sei mit Hilfe der Genschere Crispr/Cas9 therapiert worden und weise seit neun Monaten „normale Blutwerte“ auf, teilte das Universitätsklinikum Regensburg am Mittwochabend mit. Zuvor war sie auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen und hatte etwa 16 Stück pro Jahr erhalten.
„Für Patienten, denen keine kurative Alternative angeboten werden kann, würde diese Therapieform die Heilung von einer schrecklichen Krankheit bedeuten“, sagte Selim Corbacioglu, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation am Universitätsklinikum Regensburg.
Bislang war passender Spender nötig
Patienten, die an einer an Beta-Thalassämie leiden, können bisher nur durch Stammzelltransplantation geheilt werden – wenn sich ein passender Spender findet. „Positiv zu bewerten ist, dass gezeigt wird, dass es prinzipiell mit dem Crispr/Cas9-Verfahren funktioniert“, sagte Holger Cario von der Kinder-Hämatologie und -Onkologie am Universitätsklinikum Ulm. Der Erfolg sei jedoch stark davon abhängig, wie viel Hämoglobin gebildet wird und ob dieses ausreichend ist.
„Diese ersten Zwischenergebnisse stimmen uns sehr positiv.“Prof. Dr. Selim Corbacioglu
Die Blutstammzellen der Regensburger Patientin waren vor neun Monaten durch das Crispr/Cas9-Verfahren genetisch verändert worden. Seitdem habe die 20-Jährige der Mitteilung zufolge keine Transfusion mehr benötigt und weise aktuell normale Blutwerte auf. „Diese ersten Zwischenergebnisse stimmen uns sehr positiv“, sagte Corbacioglu. Denn: Die regelmäßigen Bluttransfusionen bringen potenziell lebensverkürenzende Nebenwirkungen mit sich.
UKR sucht noch nach Patienten
Zudem sei die Genschere Crispr/Cas kürzlich in den USA erfolgreich zur Therapie der Sichelzellerkrankung genutzt worden, berichtet das Universitätsklinikum Regensburg. Die amerikanische Patientin habe seit ihrer Behandlung keine Gefäßverschlüsse mehr aufgewiesen – vor der Behandlung seien es im Schnitt sieben pro Jahr gewesen.
Auch in Regensburg soll eine Studie zur Gentherapie bei der Sichelzellerkrankung durchgeführt werden – mit fünf bis sechs Patienten. Aktuell läuft die Aquise, wie die Pressestelle auf Nachfrage mitteilt. Auch für die Studie zur Therapie der Bluterkrankung Beta-Thalassämie werden noch weitere Patienten gesucht. Bislang ist die 20-Jährige die einzige Patientin in Regensburg. (ka/dpa)
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